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WAVE SNP3 Studie beginnt am GHI

Ziel der WAVE-SNP3-Studie ist eine spezifische Reduktion der Produktion von krankhaft verändertem Huntingtin, während das gesunde Huntingtin erhalten bleibt. Damit soll das Fortschreiten der Huntington Krankheit gebremst werden. Die aktuelle Studie hat zunächst zum Ziel, die Sicherheit des Medikaments und die Wirkung auf die Konzentration von mHTT im Liquor zu untersuchen. In der Placebo-kontrollierten Studie wird den Studienteilnehmern das Medikament mehrfach mittels einer Lumbalpunktion in den Liquorraum injiziert. Im Anschluss ist eine Open-Label Studie geplant, in der das Medikament allen Teilnehmern zugänglich gemacht wird. Die Studie wird vom Europäischen Huntington Netzwerk unterstützt (ein ausführlicher Bericht über die Vorstudien für den SNP1 und den SNP2 wurde von Dr. Reilmann im Huntington-Kurier 3/2019 veröffentlich).