PIVOT-HD Studie von PTC Therapeutics rekrutiert am GHI

Die von der Firma PTC durchgeführte Studie „PIVOT-HD“ untersucht ein oral einzunehmendes Medikament, dass die Produktion des Huntingtin Proteins senken soll. Ähnlich wie bei der Novartis-, uniQure- und Roche-Studie soll bei diesem Ansatz sowohl am gesunden als auch an dem von der Mutation betroffenen Allel die Produktion von Huntingtin gebremst werden. In der aktuellen Studien geht es primär um die Sicherheit des Medikaments bei Huntington Betroffenen im Frühstadium der Erkrankung. Auch werden Biomarker wie die Huntingtin Konzentration im Liquor (Hirnwasser) gemessen und MRT Untersuchungen des Gehirns durchgeführt. Die Studie wird verblindet mit einer Placebo-Gruppe (die ein Präparat ohne den Wirkstoff erhält) durchgeführt und dauert ca. 4 Monate. Die Studie wird vom Europäischen Huntington-Netzwerk unterstützt.