Update zu uniQure AMT-130 – wo stehen wir?

Die von uniQure veröffentlichten Fortschritte bei der Behandlung der Huntington-Krankheit (HK) sind ein großer und motivierender Meilenstein! Die Nachricht ist eine große Hoffnung für unsere HK-Familien.

Wir haben 2015 das erste klinische Beratungstreffen für AMT-130 am GHI ausgerichtet und seitdem leite ich als global verantwortlicher Studienarzt die beiden AMT-130-Studien in den USA und in Europa. Sie können mir also glauben, ich bin sehr begeistert von den vorliegenden Daten!

Die beiden Studien haben damit definitiv ihren Hauptzweck erfüllt: die Sicherheit und Verträglichkeit der AMT-130-Gentherapie zu untersuchen.

Und ja, auch die Wirksamkeitssignale sind ermutigend. Wir müssen jedoch bedenken, dass es sich nur um 12 Patienten handelt und in dieser Studie keine gut kontrollierte Vergleichsgruppe (Scheinoperation/Placebo) vorliegt. Das ist normal für eine frühe Sicherheitsstudie der Phase I/IIa. Der Wirksamkeitsnachweis erfordert in der Regel anschließend eine größere Zulassungsstudie der Phase IIb/III.

Der hier durchgeführte Vergleich mit historischen Daten aus Beobachtungsstudien wie ENROLL-HD ist mit einigen Vorbehalten verbunden. In solchen Studien rechnen die Prüfärzte mit einem Fortschreiten der HK und neigen viel eher dazu, die Patienten im Verlauf schlechter zu bewerten als in einer klinischen Studie, in der Behandlungseffekte erwartet werden. Solche Probleme können nur durch eine ordnungsgemäß verblindete Placebo-Gruppe in der Studie kontrolliert werden. Oder durch die Verwendung objektiver Messgrößen, die keine Placebo-Reaktionen zeigen, z. B. Bildgebung oder Q-Motor.

Obwohl uniQure also einen sehr motivierenden Schritt in die richtige Richtung berichtet, sollten wir bedenken, dass die Wirksamkeit von AMT-130 noch nicht abschließend nachgewiesen ist. Auch wurden noch nicht alle Daten ausgewertet. Ob es also zu einer Zulassung mit den jetzt verfügbaren Daten kommt, bleibt abzuwarten. Es ist berechtigt, Hoffnung zu haben, aber wir sollten realistisch sein und die Ergebnisse nicht überbewerten.

Dr. Ralf Reilmann, Direktor des GHI, Globaler Studienleiter der uniQure AMT-130 Studien